▲ 사노피 혈우병 전문가 포럼에서 발표중인 호주 알프레드 병원 휴엔 트랜 혈우병 치료 센터장.

【후생신보】글로벌 헬스케어 기업 사노피의 한국법인(이하 사노피, 대표 배경은)은 지난 14일 서울 웨스틴 조선호텔에서 알프로릭스의 실제 임상 경험을 공유하는 ‘사노피 혈우병 전문가 포럼 2025’를 개최했다고 최근 밝혔다.

이번 심포지엄은 사노피의 희귀혈액질환 사업부 국내 출범 5주년을 기념해 기획됐다. 심포지엄은 한국혈우재단 서울의원 구홍회 원장을 좌장으로 ▲혈액응고인자 8인자와 9인자의 응고 인자 활성도 차이에 따른 지혈 분석(한국혈우재단 유기영 원장) ▲출혈 양상에 기반한 맞춤형 치료 전략(경북대병원 소아청소년과 김지윤 교수) ▲알프로릭스를 활용한 실제 치료 경험(호주 알프레드 병원 혈우병 치료 센터 휴엔 트랜 센터장) 순으로 총 3개의 세션이 진행됐다.

특히, 휴엔 센터장은 2018년 3월 이후 표준 반감기 제제(SHL)에서 반감기 연장 제제(EHL)로 전환한 호주 B형 혈우병 환자 59명에 대한 12개월 추적 관찰 결과를 발표, 눈길을 끌었다. 

발표에 따르면 포함된 환자 중 89%(52/59명)는 중증이었음에도 추적 관찰기간 동안 전체 환자의 64.4%(38/59명)가 자발적 출혈을 경험하지 않았다. 또 자발적 출혈이 발생한 35.6%(21/59명)는 자발적 출혈이 없는 환자 대비 더 낮은 용량과 더 짧은 반감기를 처방 받은 것과 유의한 연관이 있었다(p<0.05). 전환 환자 중 중화항체 발생은 보고되지 않았으며, 환자의 치료 순응도는 87.2%로 높게 나타났다.

트렌 센터장은 “표준 반감기 제제 시대의 호주 리얼월드 데이터를 살펴보면, 부모님들이 예방요법을 시행하는 5세~14세 중증 B형 혈우병 환자들은 예방요법 시행률이 100%지만 이들이 자가주사를 시작하는 15세부터는 치료 순응도가 떨어지는 것으로 나타났다”며, “표준 반감기 제제에서 반감기 연장 제제로의 전환은 더 나은 질환 관리를 가능하게 한다”고 강조했다. 

이어 “장기적인 질환 관리가 필요한 B형 혈우병 환자에게 알프로릭스는 투여 횟수를 줄이면서도 출혈을 효과적으로 예방할 수 있는 치료 옵션이며, 혈우병 환자의 수술 시에도 안전성 프로파일이 확인됐다”고 설명했다.

유기영 원장은 A형 및 B형 혈우병 환자를 대상으로 혈액응고인자 제제를 투여할 경우 트롬빈 생성 정도와 혈전 탄성도 검사(이하 TEG) 지수에 주목해야 하며, 투여 용량이 지혈 반응에 영향을 미친다는 점을 설명했다. 특히 B형 혈우병 환자의 경우 혈액응고인자 투여 시 약물의 50~80%가 혈관 외 분포를 통해 혈관 외에서 지혈 작용을 하기 때문에 더 이질적인 지혈 반응을 나타내며, A형 혈우병 환자보다 여러가지 약동학적 변수를 고려해야 함을 지적했다.

김지윤 교수는 출혈 패턴에 따른 개인 맞춤형 치료 전략의 중요성을 강조했다. 출혈 패턴이 다양한 환자의 경우 병력과 생활 방식, 개인 약동학적 프로파일뿐만 아니라 비용과 치료 접근성, 허용 가능한 출혈 횟수 등을 종합적으로 고려해야 한다는 것. 이를 통해 환자 개개인의 상황에 적합한 최적의 치료 전략을 수립할 수 있음을 설명했다.

배경은 대표는 “국내 혈우 사회에 보다 폭넓은 치료 기회를 제공하고자 출범한 사노피 희귀혈액질환 사업부가 5주년을 맞이하게 되어 뜻깊게 생각한다”며 “앞으로도 의료진과 긴밀히 협력하며 환자들이 최적의 치료를 받을 수 있는 환경을 조성하고, 혁신 신약 공급을 통해 국내 혈우병 환자들이 일반인과 다름없는 활발한 일상생활을 영위할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.