【후생신보】한독 관계사 레졸루트는 지난 7일(미국 시간) 미국 FDA로부터 선천성 고인슐린증(HI)으로 인한 저혈당증 치료제 ‘RZ358(에르소데투그)’가 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정을 받았다고 9일 밝혔다.

혁신치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 있어 임상 초기 단계에서 기존 치료법에 비해 눈에 띄게 유의미한 효과를 나타내는 약물에 대하여 규제기관과의 소통 하에 집중적으로 개발하여 개발 기간을 단축하는 적극적인 제도이다.

RZ358의 혁신치료제 지정은 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 한 임상 2b(RIZE) 연구 결과를 기반으로 하고 있다. 이 임상에 따르면 75% 이상에서 저혈당증이 안전하게 개선됐으며 임상적으로 유의미한 고혈당증이 나타나지 않았다.

레졸루트의 최고경영자이자 창립자인 네반 찰스 일람(Nevan Charles Elam)은 “이번 혁신치료제 지정으로 에르소데투그가 고인슐린증 환자들에게 치료 이점을 제공할 수 있다는 잠재력을 인정받을 수 있었다”고 평가했다.

이어 “올해 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 임상 3상인 sunRIZE의 환자 모집을 완료하고 톱라인 결과를 발표할 계획이며 종양 매개성 고인슐린증 관련 임상 3상 연구도 진행할 것”이라고 말했다.

레졸루트는 현재 에르소데투그에 대해 두 가지 적응증인 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 고인슐린증으로 임상 3상을 진행하고 있다. 

한편, 레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하고 있는 미국 바이오벤처로 선천성 고인슐린증 치료제 'RZ358', 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 'RZ402' 등을 개발하고 있다. 한독은 'RZ358'과 'RZ402'의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발단계에 대해 협력하고 있다.