【후생신보】젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 22일 진행성핵상마비(이하 PSP) 치료제 ‘GV1001’이 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다고 23일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 관련 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 식약처가 지원하는 제도다.

희귀의약품 지정되면 신속심사 대상에 포함돼 임상 2상만으로 '조건부 허가'를 받아 신약을 출시할 수 있다.

이번 희귀의약품 지정으로 젬백스는 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인하면 조건부 허가 신청이 가능하게 됐다. 그 외에도 품목허가 유효기간 연장 및 시장 독점권 부여 등 다양한 특례를 적용받는다. 향후 젬백스는 FDA 등 해외에서도 희귀의약품 지정 절차를 진행할 예정이다.

비정형 파킨슨 증후군인 PSP는 질병 악화 속도가 빠르다. 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 치료옵션이 제한적이라 새로운 치료제 마련이 시급하다.

젬백스는 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 진행 중이며 현재까지 66명(88%)의 환자 등록을 완료하며 순항 중이다. 지난 9일(현지시간)에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험을 승인받아 글로벌 임상시험에도 속도를 내고 있다.

GV1001은 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. PSP, 알츠하이머병 등 신경퇴행성질환에서 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대하고 있다.

젬백스 관계자는 “이번 희귀의약품 지정은 ‘세계 최초 치료제 개발’이라는 도전에 큰 힘이 될 것”이라며, “국내는 물론 글로벌 임상시험에서도 좋은 결과를 도출해 치료제가 없어 고통받는 PSP 환자들을 위해 개발에 최선을 다하겠다”고 전했다.

한편, 국가임상시험지원재단 자료(2023)에 따르면, 2028년 세계 희귀의약품 시장 규모는 약 3,000억 달러(한화 약 398조 원)에 이를 것으로 전망됐다. 이는 연평균 11.6% 성장하는 수치로 전문의약품(복제약, 희귀의약품 제외)이 같은 기간 동안 9,220억 달러(한화 약 1,225조 원)에서 1조 2,400억 달러(한화 약 1,647조 원)로 6.1% 성장과 비교하면 성장 속도가 매우 빠르다.