【후생신보】젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 29일 식품의약품안전처에 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 밝혔다.

이번 임상은 PSP 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 임상이다.

임상은 서울특별시보라매병원 외 국내 4개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월간 진행예정이다. 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 6개월 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량이다.

PSP는 환자 규모는 미국에서만 2만 명, 전 세계적으로 26만 명 정도로 추산되고 있다. 현재까지 승인된 치료제는 없다. 파킨슨병의 가장 악성 형태의 질환이기 때문에 이번 2상 임상시험에 성공한다면 파킨슨병을 정복할 가능성도 커진다.

젬백스 관계자는 “PSP는 알츠하이머병이나 파킨슨병과 같이 비교적 흔한 신경퇴행성 질환보다 3배 정도 진행 속도가 빠르고 장애가 심하게 나타나는데 치료제가 없다”고 말했다.

이 관계자는 이어 “대표적인 신경퇴행성 질환 중 하나인 알츠하이머병에서 2상 임상시험을 통해 유효성을 입증한 바 있는 GV1001이 이번 임상시험을 통해 파킨슨병을 포함한 파킨슨증 영역에서도 효과와 안전성을 입증한다면 신경퇴행성 질환 전반에 걸친 치료 영역에서 GV1001의 가능성을 확인할 수 있을 것”이라고 밝혔다.