【후생신보】국내 바이오 기업이 치매 치료제 글로벌 상용화의 마지막 관문 극복에 나선다.

아리바이오(정재준 대표이사)는 미국 FDA에 경구용 치매 치료 신약 AR1001의 임상 3상 신청(IND)을 완료했다고 11일 발표했다.

AR1001은 치매 진행 억제와 치매 환자의 기억력․인지기능을 향상하는 최초의 다중기전 · 다중효과 경구용 알츠하이머병 치료제다.

AR1001은 미국 임상 2상 시험을 성공적으로 완료했고 알츠하이머 국제학회 및 SCI급 학술지(Alzheimer’s Research & Therapy) 등에 발표를 통해 안전성과 유효성이 폭넓게 입증됐다.

아리바이오는 AR1001 글로벌 임상 3상을 통해 대규모 시험군을 모집, 차별화된 효능과 장기 복용 안전성 등을 확인하고 미국 FDA 허가를 받는다는 전략이다.

AR1001 임상 3상 프로그램은 미국 FDA와 협의하여 총 1,600명을 두 개의 임상으로 나누어 진행된다. 첫 번째 임상 3상은 미국을 중심으로 진행되며 총 모집인원은 800명. 투약군 400명에게 AR1001 30mg를, 대조군 400명에게 위약(placebo)을 52주간 투약한다. 52주 투여가 끝나면 환자들에게 2년간의 연장 임상시험에 참여할 수 있는 기회를 주며 대조군도 모두 AR1001 30mg을 투여한다.

두 번째 임상 3상은 미국을 포함하여 유럽과 한국을 포함한 글로벌 임상으로 진행되며, 마찬가지로 800명의 환자를 대상으로 52주간 AR1001 30mg 또는 플라시보를 투약한다.

2022년 4분기 말 첫 환자 투약을 시작으로 평가 지표와 약물 상호작용 등 효능과 안전성을 확인해 2025년 3분기에 52주 결과 발표가 있을 예정이다. 첫 번째 임상 3상에서 월등한 결과를 얻게 되면 두 번째 임상 진행단계와 별개로 2025년 4분기 미국 FDA에 허가신청(NDA) 절차를 진행할 계획이라고 아리바이오는 밝혔다.

한국이 개발한 경구용 치매치료제가 미국 최종 임상과 글로벌 상용화에 도전하는 것은 이번이 처음이다. 성공 시 인류의 난제인 치매 극복에 공헌하는 것은 물론 국부 창출에 기여하는 진정한 한국형 블록버스터 신약이 될 전망이다.

전 세계적인 고령화 추세로 치매 환자는 급증세다. 한국 중앙치매센터는 2025년 110만 명, 2030년 138만 명으로 국내 치매환자를 예측하며, 세계보건기구(WTO)는 2050년 전 세계적으로 치매 환자 1억 5,200만명, 환자를 돌보는 사회적 비용이 2030년 2조 달러(2,375조원)로 늘어날 것으로 전망했다.

아리바이오는 다중기전․다중효과를 가진 AR1001의 최종 임상과 상용화가 성공적으로 진행되면 안전성이 검증된 경구용 신약으로 시장 요구와 수요가 높을 것으로 예측했다. 2026년 한국 시장 10% 점유 시 예상 매출 2,551억 원으로 추산되며, 이를 선진국 주요 10개국 대상 시장점유율 10%로 시뮬레이션(미국 33배, 글로벌 52.7배 적용)한 결과 예상 매출 13.3조를 전망했다.

아리바이오 정재준 대표이사는 “혁신 신약에 한국의 미래가 있다는 사명감으로 치매 신약 연구와 개발에 매진해 왔다”며 ”FDA, 미국 전역의 임상센터와 협력해 글로벌 경쟁력을 확보하는 임상 전략을 수립하고 선제적으로 상용화를 성공시켜 미개척분야인 치매 극복에 역사적 전기를 마련하겠다. 국민적 성원과 관심을 부탁드린다” 고 포부를 밝혔다.

한편, 미국 FDA는 IND 신청 후 30일 이내에 보완사항 및 추가자료를 요청할 수 있으며 요청이 없다면 허가된 것으로 판단한다. 다만 이번 임상이 품목허가(pivotal) 임상시험인 만큼 FDA가 상시 보완 요청을 할 수 있다고 아리바이오는 밝혔다.

IND 신청과 동시에 첫 환자 투약을 신속하게 진행하기 위해 임상 총괄 PI, 임상 CRO, 바이오마커 분석 센터 및 임상 참여 센터의 선정과 임상 약 포장 및 배송, 임상 평가지표에 대한 교육 등 최종 작업을 진행 중이다. 이러한 작업들은 정재준 박사 진두지휘로 한국과 미국 지사 연구진, 제임스 록(James Rock) 미국지사장, 닥터 그릴리(Dr. Greeley) CMO를 포함한 세계 석학과 자문위원들이 다수 참여하고 있다.