희귀질환 의약품 임상 1상 통과시 식약처장 승인시 치료 가능(?)
박인숙 의원, 6일 약사법 개정안 대표발의
신형주 기자 기사입력  2017/12/07 [16:41]
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【후생신보】희귀질환을 치료하는 의약품에 대해 임상 1상을 통과할 경우 식약처장의 승인에 따라 희귀질환 환자에게 치료할 수 있는 약사법 개정안이 발의돼 희귀질환 환자들에게 새로운 희망이 생겼다.
 
국회 보건복지위원회 바른정당 박인숙 의원은 식품의약품안전처장의 승인을 받은 경우에는 임상시험 중 1상 시험에만 통과한 의약품일지라도 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 질환자에게 우선 사용할 수 있도록 하는 약사법 일부개정법률안을 6일 대표 발의했다.
 
박인숙 의원에 따르면, 현행법은 임상시험을 위해 제조되거나 제도돼 수입된 의약품은 임상시험이 아닌 다른 용도에는 사용할 수 없다.
 
다만, 말기암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우나 생명이 위급하거나 대체치료수단이 없는 등의 응급환자를 치료하는 경우, 또는 해당 의약품등을 연구 또는 분석의 목적으로 사용하는 경우에만 식약처장의 승인하에 해당 의약품등을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있다.
 
현재 수많은 희귀질환 환자들이 치료에 어려움을 겪고 있다.
'희귀질환'은 유병 인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환을 의미한다.
 
이 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포치료제 등의 의약품은 정식 의약품 허가를 받아 환자에게 사용되어지기까지 통상 10~15년의 기간이 소요된다.

또한, 개발 단계에서 어느 정도 안전성과 유효성이 확보된 경우에도 현행 허가 제도에 필요한 자료를 모두 준비하기에 환자 수가 부족하거나 허가 절차를 완료하기까지 드는 비용에 비해 허가 후에 희귀난치질환에 대한 치료제라는 특성상 시장성이 불확실하다는 이유로 인해 실제로 허가 절차를 완료하지 못하고 개발이 좌절되는 경우도 많다.
 
이런 상황으로 인해 생명을 위협하거나 대체치료수단이 없는 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 기회 자체가 차단되기 때문에, 적어도 응급상황 또는 희귀난치질환 환자들에게는 허가 전일지라도 줄기세포치료제를 치료목적으로 사용할 수 있는 길을 확대해 달라는 사회적 요구가 점점 높아지고 있다.
 
이에, 박인숙 의원은 법률개정을 통해 유전성·선천성 희귀질환 환자의 경우에도 식약처장의 승인 하에 임상시험중 1상 시험만 통과한 의약품일지라도 치료에 사용할 수 있도록 했다.
즉, 기약없이 임상시험이 완료되기를 기다릴 수밖에 없는 희귀질환 환자들에게 치료의 길을 열어주기 위한 것이다.
 
박인숙 의원은 “충분한 임상시험 결과를 통해 의약품의 안전성과 유효성을 정확하게 평가한 후에 의약품 허가를 하는 것도 중요하지만, 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포치료제를 비롯해서 대체 불가능한 혁신적인 치료제가 장기간의 허가절차 동안 환자의 치료목적으로 사용되지 못해 해당 환자의 경우 치료시기를 놓쳐 생명을 잃게 되는 등의 안타까운 경우를 종종 본다”고 개정안 발의 배경을 설명했다.
 
박 의원은 “치료수단이 없는 희귀난치질환자의 경우에는 임상 1차시험에만 통과해서 안전성과 유효성이 공식적으로 완전히 입증되지 못한 의약품일지라도 치료를 위해 우선 사용할 수 있는 길을 열어주는 한편, 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 질환 등 최소한의 범위에서 허용될 필요가 있다”고 입법 취지를 밝혔다.
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